2025年9月,Arbor Biotechnologies 聯(lián)合創(chuàng)始人Winston Yan將來到國內(nèi),出席2025第二屆中國細(xì)胞與基因治療(CSGCT)大會(huì),分享基因編輯的熱點(diǎn)話題,解碼體內(nèi)細(xì)胞基因療法的突破與未來,促進(jìn)國際經(jīng)驗(yàn)交流與合作。
這項(xiàng)技術(shù)為基因編輯領(lǐng)域提供了“GPS導(dǎo)航+精細(xì)手術(shù)”的雙重工具,不僅操作過程相對簡便,成本也顯著減少,極大地降低了基因編輯的技術(shù)門檻。Arbor正是CRISPR的代表性企業(yè)。
早在2016年,Winston Yan就與基因編輯泰斗張鋒(Feng Zhang)、David Walt、David Scott共同創(chuàng)立Arbor,在公司誕生之初就決定要把“用基因編輯技術(shù)攻克人類疾病”作為核心使命。
這家成立9年的公司,目前累計(jì)融資超3億美元。自18年以1560萬美元的A輪融資走入產(chǎn)業(yè)視野之后,21年底以更大的資金完成了首次亮相,與Vertex簽署了一項(xiàng)價(jià)值高達(dá)12億美元的協(xié)議,并完成了2.15億美元的B輪融資,為基因療法的臨床轉(zhuǎn)化注入強(qiáng)勁動(dòng)力。
目前,Arbor已成為全球新型 CRISPR 酶發(fā)現(xiàn)與基因療法開發(fā)的領(lǐng)軍者。
2024年12月,其核心管線成功獲得IND許可,成為罕見病領(lǐng)域in vivo基因治療的重要里程碑;ABO-101的RedePHine一期/二期試驗(yàn)預(yù)計(jì)將于2029年完成。
作為親歷CRISPR技術(shù)從實(shí)驗(yàn)室走向臨床的核心參與者,Winston Yan將結(jié)合Arbor在 ABO-101 等療法中的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn),剖析in vivo療法在 IND 申報(bào)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的關(guān)鍵挑戰(zhàn),以及如何通過技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)協(xié)作加速療法落地。
值得關(guān)注的是,作為聯(lián)合創(chuàng)始人、運(yùn)營主管和領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)成員,Winston Yan不僅幫助推動(dòng)了Arbor技術(shù)平臺和公司戰(zhàn)略的發(fā)展,更帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)從初創(chuàng)階段快速成長為50人規(guī)模的創(chuàng)新力量。幫助Arbor完成A 輪融資,展現(xiàn)了科學(xué)家與產(chǎn)業(yè)操盤手的雙重卓越能力。
而且Winston Yan的學(xué)術(shù)軌跡堪稱“跨學(xué)科創(chuàng)新”的典范。哈佛大學(xué)物理學(xué)學(xué)士學(xué)位為他奠定了精密思維的基礎(chǔ)。大學(xué)期間Winston Yan對改進(jìn)神經(jīng)成像技術(shù)產(chǎn)生了興趣,開發(fā)了一種新方法,能在同步腦電圖(EEG)/功能性磁共振成像(fMRI)中減少EEG噪聲。
此后,又在哈佛醫(yī)學(xué)院/麻省理工學(xué)院攻讀MD/PhD。期間,他師從張鋒教授,在麻省理工學(xué)院/博德研究所(Broad Institute)深耕CRISPR基因組編輯技術(shù)的治療應(yīng)用,主導(dǎo)開發(fā)的分子工具為解析大腦在不同狀態(tài)下的復(fù)雜遺傳與神經(jīng)回路提供了全新視角。
這種“物理 + 神經(jīng)科學(xué) + 基因編輯”的復(fù)合背景,使其在“精準(zhǔn)遞送”這一基因治療核心難題上擁有獨(dú)特的解決方案。
另外,從2010年在AT&T支持下創(chuàng)立校園移動(dòng)應(yīng)用公司LampPost Mobile,到推動(dòng)哈佛大學(xué)“神經(jīng)科學(xué)導(dǎo)論”在線x),Winston Yan 始終以“解決實(shí)際問題”為導(dǎo)向,這種特質(zhì)也深刻影響著他對基因療法的探索——“技術(shù)必須走向患者”。
為了推動(dòng)中國CGT領(lǐng)域的技術(shù)突破、產(chǎn)業(yè)融合、政策接軌、國際合作,引領(lǐng)中國CGT產(chǎn)業(yè)邁向國際競爭前沿,中國細(xì)胞與基因治療(CSGCT)大會(huì)應(yīng)運(yùn)而生。
基于與ASGCT(美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì))的緊密關(guān)系,2025 CSGCT大會(huì)將匯聚全球優(yōu)秀科學(xué)家、臨床專家、跨國藥企及海外投資機(jī)構(gòu),帶來全球細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域最前沿的科研進(jìn)展、技術(shù)與應(yīng)用、市場準(zhǔn)入信息、優(yōu)質(zhì)合作項(xiàng)目及海外投資人和投資需求對接,為中國細(xì)胞與基因治療行業(yè)搭建與全球產(chǎn)業(yè)鏈深度交流和合作的平臺。
此次大會(huì)緊扣產(chǎn)業(yè)熱點(diǎn)與痛點(diǎn)卡點(diǎn),設(shè)置了1場主論壇 + 18場高端分論壇,涵蓋全球基因治療、免疫細(xì)胞治療、In Vivo Car-t、成體干細(xì)胞與外泌體、iPSC衍生細(xì)胞藥物、小核酸藥物、基因編輯、溶瘤病毒、腫瘤疫苗等領(lǐng)域方向的最新進(jìn)展,以及CMC與檢測、AI+藥物研發(fā)、注冊與監(jiān)管、投融資及BD對接等全產(chǎn)業(yè)鏈的深度覆蓋。
2025 CSGCT大會(huì)主論壇以“全球市場 中國力量”為主題,開云網(wǎng)站 開云網(wǎng)址邀請到十余位CGT領(lǐng)域的國際領(lǐng)軍人物,以及20+國內(nèi)頭部創(chuàng)新企業(yè)的創(chuàng)始人、CEO等高管以及監(jiān)管政策制定者深度參與,將從國際化視角探討中國CGT產(chǎn)業(yè)的機(jī)遇與挑戰(zhàn),推動(dòng)中國細(xì)胞與基因治療行業(yè)的全球化發(fā)展,共謀產(chǎn)業(yè)未來藍(lán)圖。
2025第二屆中國細(xì)胞與基因治療(CSGCT)大會(huì)特別策劃了“2025CSGCT大會(huì)項(xiàng)目路演”環(huán)節(jié),匯聚1000+國內(nèi)外優(yōu)質(zhì)投資機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)投資人、政府產(chǎn)業(yè)引導(dǎo)基金投資決策人,吸引具有尋找優(yōu)秀項(xiàng)目、品種、技術(shù)進(jìn)行BD合作需求的MNC公司及國內(nèi)外知名醫(yī)療企業(yè)及制藥企業(yè),加速國內(nèi)CGT領(lǐng)域最具特色的新技術(shù)、新產(chǎn)品、新生態(tài)的交流與合作。
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